Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplicació de recerca:
L'API de donidalorsen és un oligonucleòtid antisentit (ASO) que s'està investigant per al tractament de l'angioedema hereditari (HAE) i afeccions inflamatòries relacionades. S'estudia en el context de teràpies dirigides a l'ARN, amb l'objectiu de reduir l'expressió deprecal·licreïna plasmàtica(ARNm de KLKB1). Els investigadors utilitzen Donidalorsen per explorar els mecanismes de silenciament gènic, la farmacocinètica dependent de la dosi i el control a llarg termini de la inflamació mediada per bradicinina.

Funció:
El donidalorsen funciona unint-se selectivament aKLKB1ARNm, reduint la producció de precalicreïna plasmàtica, un enzim clau en el sistema cal·licreïna-cinina responsable de desencadenar la inflamació en l'HAE. En reduir els nivells de cal·licreïna, el Donidalorsen ajuda a prevenir els atacs d'HAE i redueix la càrrega de la malaltia. Com a ingredient actiu inicial (API), serveix com a component terapèutic principal en el desenvolupament de tractaments d'acció prolongada administrats per via subcutània per a l'HAE.