Fitusiran

Fitusiran (API)

Aplicació de recerca:
L'API de Fitusiran és un petit ARN interferent sintètic (siRNA) investigat principalment en el camp de l'hemofília i els trastorns de la coagulació. Té com a objectiuantitrombina (AT o SERPINC1)gen al fetge per reduir la producció d'antitrombina. Els investigadors utilitzen Fitusiran per explorar els mecanismes d'interferència d'ARN (ARNi), el silenciament gènic específic del fetge i les noves estratègies terapèutiques per reequilibrar la coagulació en pacients amb hemofília A i B, amb o sense inhibidors.

Funció:
El fitusiran funciona silenciant l'expressió de l'antitrombina, un anticoagulant natural, augmentant així la generació de trombina i promovent la formació de coàguls. Aquest mecanisme ofereix un enfocament de tractament profilàctic per reduir els episodis de sagnat en pacients amb hemofília. Com a ingredient actiu inicial (API), el fitusiran serveix com a principi actiu en teràpies subcutànies d'acció prolongada destinades a millorar la qualitat de vida i reduir la càrrega del tractament en trastorns hemorràgics.