Givosiran

Givosiran (API)

Aplicació de recerca:
L'API de givosiran és un ARN interferent petit (siRNA) sintètic estudiat per al tractament de la porfíria hepàtica aguda (AHP). Té com a objectiu específicALAS1gen (aminolevulínic acid synthase 1), que participa en la via de biosíntesi de l'hemo. Els investigadors utilitzen Givosiran per investigar teràpies basades en la interferència d'ARN (RNAi), el silenciament gènic dirigit al fetge i la modulació de les vies metabòliques implicades en la porfíria i els trastorns genètics relacionats.

Funció:
El givosiran funciona reduint l'expressió deALAS1en els hepatòcits, disminuint així l'acumulació d'intermediaris hemo tòxics com l'ALA (àcid aminolevulínic) i el PBG (porfobilinogen). Això ajuda a prevenir els atacs neuroviscerals associats amb la porfíria hepàtica aguda. Com a API, el Givosiran és el component farmacèutic actiu en teràpies basades en RNAi dissenyades per proporcionar un control a llarg termini de l'AHP amb administració subcutània.