Inclisiran sòdic

Inclisiran sòdic (API)

Aplicació de recerca:
L'API (ingredient farmacèutic actiu) d'inclisiran sòdic s'estudia principalment en el camp de la interferència d'ARN (ARNi) i les teràpies cardiovasculars. Com a siRNA bicatenari dirigit al gen PCSK9, s'utilitza en investigació preclínica i clínica per avaluar estratègies de silenciament gènic d'acció prolongada per reduir el LDL-C (colesterol de lipoproteïnes de baixa densitat). També serveix com a compost model per investigar els sistemes d'administració de siRNA, l'estabilitat i les teràpies d'ARN dirigides al fetge.

Funció:
L'API sòdic d'inclisiran funciona silenciant el gen PCSK9 en els hepatòcits, cosa que provoca una disminució de la producció de la proteïna PCSK9. Això resulta en un reciclatge millorat dels receptors de LDL i una major eliminació del colesterol LDL de la sang. La seva funció com a agent reductor del colesterol d'acció prolongada avala el seu ús en el tractament de la hipercolesterolèmia i la reducció del risc de malalties cardiovasculars. Com a API, forma el component actiu principal de les formulacions de fàrmacs basades en inclisiran.