API d'oligonucleòtids
-
Inclisiran sòdic
L'API (ingredient farmacèutic actiu) d'inclisiran sòdic s'estudia principalment en el camp de la interferència d'ARN (ARNi) i les teràpies cardiovasculars. Com a siRNA bicatenari dirigit al gen PCSK9, s'utilitza en investigació preclínica i clínica per avaluar estratègies de silenciament gènic d'acció prolongada per reduir el LDL-C (colesterol de lipoproteïnes de baixa densitat). També serveix com a compost model per investigar els sistemes d'administració de siRNA, l'estabilitat i les teràpies d'ARN dirigides al fetge.
-
Donidalorsen
L'API de donidalorsen és un oligonucleòtid antisentit (ASO) que s'està investigant per al tractament de l'angioedema hereditari (HAE) i afeccions inflamatòries relacionades. S'estudia en el context de teràpies dirigides a l'ARN, amb l'objectiu de reduir l'expressió deprecal·licreïna plasmàtica(ARNm de KLKB1). Els investigadors utilitzen Donidalorsen per explorar els mecanismes de silenciament gènic, la farmacocinètica dependent de la dosi i el control a llarg termini de la inflamació mediada per bradicinina.
-
Fitusiran
L'API de Fitusiran és un petit ARN interferent sintètic (siRNA) investigat principalment en el camp de l'hemofília i els trastorns de la coagulació. Té com a objectiuantitrombina (AT o SERPINC1)gen al fetge per reduir la producció d'antitrombina. Els investigadors utilitzen Fitusiran per explorar els mecanismes d'interferència d'ARN (ARNi), el silenciament gènic específic del fetge i les noves estratègies terapèutiques per reequilibrar la coagulació en pacients amb hemofília A i B, amb o sense inhibidors.
-
Givosiran
L'API de givosiran és un ARN interferent petit (siRNA) sintètic estudiat per al tractament de la porfíria hepàtica aguda (AHP). Té com a objectiu específicALAS1gen (aminolevulínic acid synthase 1), que participa en la via de biosíntesi de l'hemo. Els investigadors utilitzen Givosiran per investigar teràpies basades en la interferència d'ARN (RNAi), el silenciament gènic dirigit al fetge i la modulació de les vies metabòliques implicades en la porfíria i els trastorns genètics relacionats.
-
Plozasiran
L'API de Plozasiran és un petit ARN interferent sintètic (siRNA) desenvolupat per al tractament de la hipertrigliceridèmia i els trastorns cardiovasculars i metabòlics relacionats. Té com a objectiuAPOC3gen, que codifica l'apolipoproteïna C-III, un regulador clau del metabolisme dels triglicèrids. En la recerca, el Plozasiran s'utilitza per estudiar estratègies de reducció de lípids basades en RNAi, especificitat de silenciament gènic i tractaments d'acció prolongada per a afeccions com la síndrome de quilomicronèmia familiar (FCS) i la dislipèmia mixta.
-
Zilebesiran
L'API de Zilebesiran és un petit ARN interferent (siRNA) en fase d'investigació desenvolupat per al tractament de la hipertensió. Té com a objectiuAGTgen, que codifica l'angiotensinogen, un component clau del sistema renina-angiotensina-aldosterona (SRAA). En la recerca, el zilbesiran s'utilitza per estudiar enfocaments de silenciament gènic per al control de la pressió arterial a llarg termini, tecnologies d'administració d'ARNi i el paper més ampli de la via SRAA en malalties cardiovasculars i renals.