Plozasiran

Plozasiran (API)

Aplicació de recerca:
L'API de Plozasiran és un petit ARN interferent sintètic (siRNA) desenvolupat per al tractament de la hipertrigliceridèmia i els trastorns cardiovasculars i metabòlics relacionats. Té com a objectiuAPOC3gen, que codifica l'apolipoproteïna C-III, un regulador clau del metabolisme dels triglicèrids. En la recerca, el Plozasiran s'utilitza per estudiar estratègies de reducció de lípids basades en RNAi, especificitat de silenciament gènic i tractaments d'acció prolongada per a afeccions com la síndrome de quilomicronèmia familiar (FCS) i la dislipèmia mixta.

Funció:
El plozasiran funciona silenciantAPOC3ARNm al fetge, cosa que provoca una reducció dels nivells d'apolipoproteïna C-III. Això promou una lipòlisi millorada i l'eliminació de lipoproteïnes riques en triglicèrids del torrent sanguini. Com a ingredient actiu inicial (API), el Plozasiran permet el desenvolupament de teràpies d'acció prolongada destinades a reduir significativament els nivells de triglicèrids i el risc de pancreatitis i esdeveniments cardiovasculars en pacients amb trastorns lipídics greus o genètics.