El 2021-12-06, EUA Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: Acad) va anunciar els resultats positius de la primera línia del seu assaig clínic de la fase III del seu candidat a fàrmacs, el trofinet. L’assaig de la fase III, anomenat lavanda, s’utilitza principalment per avaluar la seguretat i l’eficàcia del trofinet en el tractament de la síndrome de RETT (RS). Es van inscriure un total de 189 assignatures, totes les dones de 5 a 20 anys amb Rs.
L’espígol va ser un assaig de doble cec, aleatoritzat i controlat amb placebo de 12 setmanes amb els extrems primaris combinats del qüestionari de comportament RS (RSBQ) i el resultat clínic Escala de qualificació global (CGI-I), tal com es valora el personal d’infermeria i els metges, respectivament; CLAU L’EXPOINA SECUNDIAL és l’escala de desenvolupament de la comunicació i el comportament simbòlic per a nadons i nens petits (CSBS-DP-it-Social), que s’utilitza principalment per avaluar el desenvolupament de comportaments socials, verbals i simbòlics en nadons i nens petits de 6 a 24 mesos d’edat i es pot utilitzar per a l’autisme cribratge precoç per a símptomes de retard en el desenvolupament i altres delies de desenvolupament, tal com es va avaluar per personal d’infermeria.
Els resultats van mostrar que el trofinet tenia millores significatives en els dos extrems primaris en comparació amb el placebo. Els canvis des de la línia de base en RSBQ per al placebo i el trofinet a la setmana 12 van ser -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); Les puntuacions CGI-I van ser de 3,8 vs 3,5 (P = 0.0030). Mentrestant, el canvi de la línia de base en CSBS-DP-IT-social va ser -1.1 i -0.1 per al placebo i el trofinet, respectivament.
Tant els extrems primaris com els primaris secundaris de l’espígol demostren el potencial de trofinet per al tractament de la RS, però, cal destacar que la taxa de discontinuació del tractament de l’estudi relacionada amb esdeveniments adversos emergents (TEAES) va ser més alta al braç de trofinet en comparació amb el placebo, els dos eren del 2,1% i el 17,2%, respectivament. Entre ells, els esdeveniments adversos més comuns van ser:
① Diarrea: el trofinet era del 80,6% (el 97,3% dels quals era lleu a moderat) i el placebo era del 19,1%;
② Vòmit: el trofinet era del 26,9% (el 96% dels quals eren lleu a moderats) i el placebo era del 9,6%;
③ Es van produir esdeveniments adversos greus en el 3,2% dels subjectes en ambdós grups.
Els subjectes de l’assaig de Lavender continuaran rebent trofinet després de la finalització de l’assaig o en els estudis d’expansió de la Lila i la Lilac-2, i el> el 95% dels subjectes que van completar l’estudi de lavanda van optar per canviar a la investigació d’expansió de la etiqueta oberta lila, els resultats seran presents a una propera reunió mèdica.
Posada Posada: 17-2022 de febrer