El 2021-12-06, hora dels EUA, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) va anunciar els resultats positius de primera línia del seu assaig clínic de fase III del seu candidat a fàrmac, Trofinetide.L'assaig de fase III, anomenat Lavender, s'utilitza principalment per avaluar la seguretat i l'eficàcia de Trofinetide en el tractament de la síndrome de Rett (RS).Es van inscriure un total de 189 subjectes, tots dones d'entre 5 i 20 anys amb RS.
Lavanda va ser un assaig doble cec, aleatoritzat i controlat amb placebo de 12 setmanes amb criteris finals primaris combinats del qüestionari de comportament RS (RSBQ) i l'escala de valoració global de resultats clínics (CGI-I), avaluats pel personal d'infermeria i els metges, respectivament;clau El punt final secundari és l'escala de desenvolupament de comportaments simbòlics i de comunicació per a nadons i nens petits (CSBS-DP-IT-Social), que s'utilitza principalment per avaluar el desenvolupament de comportaments socials, verbals i simbòlics en nadons i nens petits de 6 a 24 anys. mesos d'edat, i es pot utilitzar per a l'autisme. Detecció precoç de símptomes de retard en el desenvolupament i altres retards en el desenvolupament, segons l'avaluació del personal d'infermeria.
Els resultats van mostrar que Trofinetide va tenir millores significatives en ambdós objectius primaris en comparació amb el placebo.Els canvis respecte a la línia inicial en RSBQ per a placebo i Trofinetide a la setmana 12 van ser -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175);Les puntuacions CGI-I van ser de 3,8 enfront de 3,5 (p=0,0030).Mentrestant, el canvi respecte a la línia de base a CSBS-DP-IT-Social va ser de -1,1 i -0,1 per a placebo i Trofinetide, respectivament.
Tant els efectes primaris com els secundaris primaris de Lavender van demostrar el potencial de Trofinetide per al tractament de la RS, tanmateix, cal assenyalar que la taxa d'interrupció del tractament de l'estudi relacionada amb esdeveniments adversos emergents (TEAE) va ser més alta en el braç Trofinetide en comparació amb el placebo. , Els dos van ser el 2,1% i el 17,2%, respectivament.Entre ells, els esdeveniments adversos més freqüents van ser:
① Diarrea - Trofinetide va ser del 80,6% (el 97,3% dels quals van ser lleus a moderats) i el placebo va ser del 19,1%;
② Vòmits - Trofinetide va ser del 26,9% (el 96% dels quals van ser lleus a moderats) i el placebo va ser del 9,6%;
③ Es van produir esdeveniments adversos greus en el 3,2% dels subjectes dels dos grups.
Els subjectes de l'assaig Lavender continuaran rebent Trofinetide després de la finalització de l'assaig o en els estudis d'expansió oberts de Lilac i Lilac-2, i > el 95% dels subjectes que van completar l'estudi Lavender van optar per canviar a l'etiqueta oberta Lilac expansion Research, els resultats es presentaran a una propera reunió mèdica.
Hora de publicació: 17-feb-2022